기사 메일전송
  • 기사등록 2018-03-26 20:54:25
  • 수정 2018-03-27 14:52:51
기사수정

▲ (주)네이처셀 라정찬 대표


[트리니티메디컬뉴스=박정미기자] (주)네이처셀의 '알츠하이머 치매 줄기세포 치료기술 일본 승인'은 치매 치료의 획기적인 전환점이 될 사건이다. 이와 관련해 라정찬 (주)네이처셀 대표를 만나 이야기를 들어봤다. 라 대표는 "최종 목표는 미국 FDA 승인을 받는 것"이라며 의욕을 드러냈다.


트리니티메디컬뉴스(이하 트) : 줄기세포로 알츠하이머 치매를 치료할 수 있다는 것은 불치병이라고 생각되는 치매라는 질환의 역사에 굉장히 획기적인 일이라고 생각된다. 개발하게 된 배경이 궁금하다.


라정찬 대표(이하 라) : 2013년과 2014년에 구치소에 있었다. 그 안에 있으면서 내 인생을 돌이켜봤는데, 줄기세포 연구를 그만둔다면 가장 아쉬운 게 무엇일까 생각해보니 치매 치료를 연구하지 못하는 것이었다.


2010년 서울대와 함께 연구를 시작해 2012년에 세계적인 학술지에 논문을 발표하고 다음 단계로 가려고 했는데 구속됐다. 그 때 가장 아쉬운 게 치매 치료에 대한 부분이었다. 그래서 그 때까지 나온 줄기세포 치매 연구에 대한 논문, 책을 탐독해서 ‘치매, 희망 있습니다'라는 책을 썼다.


지금도 사실 나는 퇴행성관절염도, 버거씨병도 중요하지만 알츠하이머 치매를 정복하는 것이 내 사명이라고 생각한다. 바이오스타그룹이 갖고 있는 비전은 '세계 1등 줄기세포 재생의료그룹'이 되는 것이다. 미션은 '불치병, 난치병으로 고생하는 사람들의 생명을 구하는 것'인데 그 중 가장 중요한 것 중 하나가 알츠하이머 치매 정복이다.


한국에서 임상을 신청했는데 승인 신청조차도 반려됐다. 미국 FDA는 똑같은 자료를 냈는데 2016년 말에 임상시험을 승인해줬다.


미국 캘리포니아 두 군데 클리닉과 하와이에서 임상을 하고 있다. 초기 안전성 보고도 받았고 지난해 하반기부터 일본의 재생의료추진법에 따라 알츠하이머 치매에 대한 연구목적 승인을 준비했다. 일본 카가와대학의 나카무라 교수가 일본의 유명한 치매전문가 중 한 명이다. 나카무라 교수와 공동으로 일본인 대상 임상 준비를 하고 있다.


준비하면서 미국에서 초기 안전성 보고도 받고 그러니까 치료목적 승인 신청을 하게 된 것이다.

사람들은 어떻게 생각할지 모르겠으나 나는 기적이라고 생각한다. 다른 사람이 안 믿을 만하다. 이 것이 치료목적 승인이라는 것을 아는 사람이 본다면 어마어마한 것이다. 상용화이므로 환자 수, 기간에 제한 없이 일본에서 우리나라 줄기세포 배양기술로 전세계 환자들을 대상으로 치료하게 된 것이다. 큰 의미를 가진다. 책임이 무겁다.


상용화이므로 경제적으로 비용을 청구할 수 있다. 이익이 될지 몰라도 한 편으로는 엄청난 책임이 따르는 것이다. 이번 일본의 치료승인을 기점으로 결국 알츠하이머 치매 정복의 첫 발을 내딛었다고 생각한다. 그래서 오히려 치매 환자들이 효과를 볼 수 있도록 연구개발도 더 열심히 하고 더불어 병용요법도 어떤 것이 좋은지에 대해서도 연구하고 있다.


사실 치매 말기 환자들은 효과를 금방 보기 어렵다. 하지만 치매 초기 환자들은 정상으로 되돌릴 수 는 있다. 만약에 의약품으로 허가받을 때까지 3~5년을 기다리면 지금 초기환자는 다 말기환자로 바뀐다.


일본의 재생의료 치료목적 승인이나 한국의 조건부 허가나 미국의 RMAT(아래에 자세히 설명)는 난치병환자에게 치료 가능성을 열어주는 것이다. 환자의 비용으로 한 번 치료해 보는 기회를 주는 것이다. 우리나라도 한시바삐 재생의료추진법을 통과시키든지 조건부 허가에 대한 확실한 가이드라인을 만들어서 규제완화라는 말에 걸맞게 바꿔야 하지 않겠나.


2a가 끝나면 조건부승인을 해줘야 한다고 생각한다. 지금처럼 제도를 운영하면 3상에 근접한 심사를 하는 것이다. 이 것을 제도완화로 보기 어렵다. 그런 점에서 일본에서 알츠하이머 치매 재생의료 승인을 받은 것은 우리나라 발전과 환자의 치료 선택권 차원에서 큰 의미를 가진다. 환자를 위해서도 좋은 소식이고 기술개발에도 크게 기여할 것이다. 우리나라에서 현재 상황에 맞게 제도를 개선하는 계기가 되지 않을까 생각한다.



트: 승인받았다고 언론에 알렸는데, 알츠하이머 치매 줄기세포 치료기술의 후생노동성 최종 허가가 남아 있는 것은 아닌가.


라: 바로 잡을 부분이 있다. 일본에서 2종 재생의료기술의 승인 여부는 특정인정재생의료위원회에 위임됐다. 그래서 위원회의 승인을 받으면 해당 병원이 지자체의 후생국에 접수를 하게 돼 있다. 접수하면 후생국장이 수령했다는 의미의 사인을 한다. 승인은 위원회가 하고 수령은 후생국이 한다.


규슈후생국 사이트에서 이 치료기술에 대한 건이 '접수 중'에서 '수령'으로 바뀌면 환자를 치료할 수 있게 된다. 결국 통보만 하는 것이다.


규슈특정인정재생의료위원회의 승인은 곧 치료기술의 최종 승인을 의미한다. 다른 추가적인 심사가 필요 없이 행정적인 절차만 있는 것이다. 규슈후생국에 접수하고 이를 수령하면 치료를 개시할 수 있다.


우리가 치료하기 위해 이런 과정을 밟아야 했다. 위원회의 결과를 규슈후생국이 반려할 수는 없다. 자동으로 승인을 내줘야 한다.


트 : 치료 서비스 병원을 언제까지 몇 개로 늘릴 예정인가.


라: 3년 전에 일본에서 우리 기술자료가 유출되는 사건이 있었다. 일본의 재생의료제도에서 신청 주체는 병원으로 돼 있다. 그래서 신청서류를 병원에 다 줘야 한다. 이 서류에는 우리 연구자료가 다 들어 있다. 때문에 우리와 신뢰가 두터운 병원이 아니면 기술이 유출될 우려가 있다.


사람들이 왜 작은 병원과 진행하냐고 하는데 이는 기술유출을 방지하기 위해서다. 기술유출을 방지하기 위해서 신뢰가 쌓인 병원과만 진행하는 것이다.


오사카와 도쿄, 후쿠오카는 예성회 소속의 트리니티클리닉과 진행할 것이다. 삿포로, 나고야, 오키나와, 쓰시마를 포함해 현재 계획으로 30여 개의 협력병원도 지정할 계획이다.


그 병원에서 우리 바이오스타줄기세포기술연구원의 줄기세포기술로 일본사람도 치료하고, 특히 한국과 중국, 미국 환자들을 유치해서 줄기세포 실크로드를 만드는데 시발점으로 삼으려고 한다.


트: 미국에서 조인트스템과 아스트로스템의 임상은 어떻게 진행되고 있나?


라: 미국에서 1차임상 2상을 진행한 게 이번 자료다. 토털 28명이다. 2년 동안 추적 관찰을 하고 있다.


그 것과 별도로 미국에서는 임상시험을 한 번만 하는 것이 아니라 2b를 한 번 더 한다. 지난 번에는 대조군이 신비스크 투여군이었는데 이번에는 주사용 생리식염수 투여군을 대조군으로 해서 들어간다. 현재 계획은 60명이다. 조인트스템 그룹 40명과 식염수 그룹 20명, 이렇게 해서 진행하고, 중간평가도 한 번 더 할 계획이다.


이번 2b가 중요한 것이 실험결과가 끝나는 대로 3상 신청을 해야 하기 때문이다. 긍정적으로 생각하는 게 1차임상 2상 결과를 학회에 발표했더니 많이 알려져서 환자들이 기다리고 있다. 이번에는 큐메트릭스라고 하는 전문 영상의학랩이 어떻게 하면 MRI 평가의 정확도를 높일 것인가도 검토하고 있다. 2차임상 2b가 내년 말이면 끝나니까 내년 말에는 3상을 신청할 수 있을 것으로 본다.


지금까지 쭉 추구하고 있는 줄기세포 실크로드의 상용화 길을 재생의료로는 일본에서 찾았고 의약품으로는 미국에서 찾았다.


사실 미국이 (최종) 목적지이고, 한국이나 중국은 중간 경유지다. 미국에서 허가를 받아야 전세계 표준이 된다. 솔직히 말해서 결과를 알고 가는 것이다. 결과가 좋게 나올 것은 뻔히 안다. 단지 시간과 비용의 문제다.


자가줄기세포는 한 사람이 한 로트(Lot. 제품의 균일성을 보장하는 제조단위)다. 일반 화학약품과 다르다. 우리가 벌써 61명을 해보지 않았나. 이미 알고 있다. 인원 수가 늘어난다고 해서 결과가 달라질 확률은 적다. 화학약품은 인원이 많아지면 부작용이 생길 수도 있지만 이 건 자기 것이니 안전성은 확실하다. 결과는 거의 알고 가는 것이다. 조금만 인내심 가지고 착실하게 하면 된다고 본다.


알츠하이머를 치료하는 아스트로스템은 조인트스템과 많이 다르다. 조인트스템의 경우 줄기세포를 한 번만 놓지만, 알츠하이머 치매 치료에서는 10번 놓는다. 2주 간격으로 줄기세포를 배양해 미국에 보내니 굉장히 힘들다. 그래서 5월에 로스앤젤레스에 조그맣게 GMP랩을 만들어서 제공할 건데 2019년에는 규모를 조금 더 키울 예정이다.


미국에서 조인트스템 3상, 아스트로스템과 같이 여러 번 맞는 것들을 비롯해 파킨슨병에 대해서도 올해 임상에 들어간다. 아스트로스템의 경우 15명에 대해 진행 중이고 초기 안전성 보고도 끝냈다. 잘 되면 금년 말에서 내년까지는 우리가 임상 1,2상을 마칠 수 있을 것으로 보고 있다.


일본에서 승인받은 게 중요하다고 생각하다. 일본에서 치료하고 6개월마다 체크하게 돼 있다. 그렇게 하면 체계적으로 모니터링이 이뤄져 일본에서의 치료 성과가 축적될 것 같다.


트 : 미국에서 또 추가로 조인트스템 임상을 하는 건가?


라: 대조군이 신비스크 투여군이었고, 이번에는 식염수 투여군이 대조군이다. 미국 인구가 워낙 많아서 인원도 60명으로 늘렸다. 이번에 임상에서는 증상개선은 확실하니 두고, 구조개선(MRI)상으로 손상된 구조가 개선되는 것을 자세히 보려고 하고 있다.


미국에 RMAT라는 제도가 새로 생겼다. 21세기 치료 제도인데, 이 것을 지정받으면 신속심사가 이뤄진다. 거기에 포인트를 두고 있다. 그래서 2차임상을 하는 것이다. KL그레이드 3,4로만 한다.


트: RMAT 첨단재생의료치료제 시행은 언제부터 하나?


라: 제도가 시행이 된 것이 2017년 7월부터이다. 이미 지정받은 제품도 한 두 개 있다. 이 것을 지정받으면 신속심사가 이뤄지니까 그 것을 목표로 할 계획이다.


트 : GMP실사 중 식약처의 어떤 기준이 도움됐나?


라: 줄기세포는 살아있는 세포여서 소독을 할 수 없다. 몸에서 나올 때부터 들어갈 때까지 무균을 유지해야 하는데 그 과정을 검증받아야 한다. 이번에 식약처 실사를 받으면서 무균 공정을 확실히 검증받았고, 시험법도 정립했다.


식약처의 조인트스템 실사로 사전에 많은 준비를 할 수 있어서 일본 심사에 잘 대비할 수 있었다. 고맙다.


트 : 이번 일본재생의료학회에서 발표한 알츠하이머 줄기세포 치료기술에 대한 반응은 어떠한가?


라: 정말 뜨거웠다. 아침 8시의 모닝세션이었는데 50명 정도 올 줄 알았더니 320석을 꽉 채우고도 20명이 더 들어왔다. 내 세션 다음 세션은 더 늦은 시간었는데도 60명 정도 참여했다. 알츠하이머 줄기세포 치료에 얼마나 관심이 많으면 그렇겠나. 우리가 승인받아서 하고 있는 것에 관심이 많다는 거다.

0
기사수정

다른 곳에 퍼가실 때는 아래 고유 링크 주소를 출처로 사용해주세요.

http://mdtrinity.com/news/view.php?idx=1385
기자프로필
재생의료 기사
나도 한마디
※ 로그인 후 의견을 등록하시면, 자신의 의견을 관리하실 수 있습니다. 0/1000
메모리365임의
기획특집 1 - 치매더보기
기획특집 2 - 미세먼지더보기
모바일 버전 바로가기
TOP